パンキャンの多施設共同試験「プレシジョンプロミス」が始動
2020年11月11日
簡単に言えば、臨床試験は、2つの非常に重要な質問に答えることによって膵臓がん患者のケアを前進させます。何が膵臓がんには機能しますか？そして、何が膵臓がんには機能しないのですか？ ただし、問題は、これらの回答を得るには、多くの場合、長く、面倒で、費用のかかるプロセスが必要になることです。すべての試験は知識を前進させますが、膵臓がんを治療するこれらの新しい、より効果的な方法を見つける試験に関しては、多くの場合、治癒につながる効果という見返りがありません。膵臓がんは、がんによる死亡の2番目に多い原因になると予想されています。標準的な試験では、過去20年間で、新しい治療法を見つける成功率は約10％にすぎません。
米国パンキャン本部（Pancreatic Cancer Action Network：PanCAN）が主導する大胆な取り組みは、プレシジョンプロミス（Precision PromiseSM）と呼ばれる新しい試験でいままでの膵臓がんの試験のダイナミックさを変えることを望んでいます。これは、試験の参加者向けの個別化された、がん遺伝子の分析による、分子駆動の治療に焦点を当てた第II / III相試験です。その目標は、研究室から臨床診療（Bench to Bedside）に効果的な治療をより迅速かつ効率的にもたらすことを期待して、臨床試験プロセスを合理化することです。
「膵臓がんの生存率は、試験を完了するのにかかる年数ではなく、数か月で測定されることがよくあります」と、バージニアメイソン（シアトル）の膵臓がんセンターオブエクセレンスのディレクターであり、プレシジョンプロミス試験の共同主任研究者である医学腫瘍学者のビンセントピコージ博士（Dr. Vincentピコージ）は説明します。彼はまた、米国パンキャン本部の科学・医学諮問委員会（PanCAN Scientific and Medical Advisory Board）のメンバーであり、前委員長であり、バージニアメーソン病院のプレシジョンプロミス試験の主任研究員でもあります。 「（臨床試験）では、時間が患者にとって重要であるため、はるかにリソース効率が高い必要があります。」
ピコージ博士は、膵臓がんの患者の世話に20年以上を費やしてきた経験があることから、膵臓がんの見知らぬ人ではありません。 「20年ほど前、私たちが患者のためにできることはあまりありませんでした。それは医師として苛立たしく、患者にとって壊滅的でした」と彼は言います。 「確かに、私たちは進歩を遂げましたが、膵臓がんの予後は依然として非常に不良です。その予後を改善するには、臨床試験の実施方法に関して劇的なプロセス変更が必要になります。」
■臨床試験について
プレシジョンプロミス試験は、まだ治療を受けていない、または一次治療で疾患が進行した転移性膵臓がんの参加者を対象としています。この試験の特徴の1つは、いわゆる「適応型」設計です。これにより、複数の治療法を同時にテストでき、成功の確率に基づいて患者を治療群に割り当てます。言い換えれば、試験は進化する結果に適応する、とピコージ博士は説明します。
この試験の設計のおかげで、薬が実際に機能しているかどうかを判断するために必要な参加者ははるかに少なくなります。これにより、臨床試験の実施にかかる時間が約50％短縮されます。参加者にとっては、プレシジョンプロミス試験のフレームワーク内で一次治療と二次治療の両方を受ける可能性があります。
テクノロジー企業のTempusは、参加者のターゲット可能な分子マーカーをテストします。フォローアップ生検も行われ、患者の腫瘍が実際に分子レベルで治療にどのように反応しているかを判断します。また、この試験では、支持療法を研究し、生活の質（QOL）の問題、疼痛管理、症状と副作用の管理、活動レベル、および膵臓がん患者の全体的な健康に影響を与える可能性のあるその他の問題に対処します。
「試験は効率的です。成功の可能性を高める方法でリソースを活用します」とピコージ氏は述べ、新しい治療法の成功率は歴史的に低いため、製薬会社は膵臓がん治療薬の開発に少し不安を感じることが多いと述べています。 「従来の臨床試験は製薬会社にとって長くて非常に費用のかかる提案になる可能性がありますが、この種の試験デザインは、薬がはるかに迅速にテストされ、費用が少なくなるため、スペースを広げられます。」
試験のデザインも真空の中で決めたわけではなかったとピコージ氏は説明します。 「パンキャン（PanCAN）は、一流の膵臓がんの臨床医や科学者、統計学者、薬剤開発者、規制当局、および研究室から薬剤を取り出して患者に承認するプロセスに関与する、その他の人々を含む、すべての人をテーブルに連れてきました」と彼は付け加えます。 「それは実際にはかなり注目に値するものでした。」
患者に新しい治療薬を迅速かつ費用対効果の高い方法で提供するという希望は高い目標のように思えますが、ピコージ氏はその時が正しいと信じています。 「膵臓がんは非常に不均一であり、1つの作用機序が完全に流れを変える可能性は低いです」と彼は言います。 「しかし、分子的に決定された治療法は、新しい治療アプローチの大きな部分を占めるでしょう。また、他の分野でのトランスレーショナルワークを臨床診療に結び付ける方法も見つけるつもりです。これが精度の高い部分です。
「毎年約200〜250人の新しい膵臓がん患者が診ることができるので、ケアがどれだけ改善されたかは理解できますが、もっと改善する必要があります。そして、より早く改善する必要があります。素晴らしいことの1つは、この試験を通じて、このまったく新しい研究メカニズムを通じて、その進歩を加速できることを願っています。それがこのプレシジョンプロミス試験のプロミス、約束の部分です。
「私は野球と野球のアナロジーが好きです。この試験では、プレーオフに早く到達するチャンスがあります。そして、それはすべての膵臓がん患者が必要としているものです。」
■プレシジョンプロミス試験を行う施設
適格な膵臓がん患者は、全国の15の臨床試験コンソーシアム施設の1つでパンキャン（PanCAN）のプレシジョンプロミス試験に参加できます。施設は、競争力のあるピアレビュープロセスを通じて選択されました。プレシジョンプロミス試験に参加する施設には次のものが含まれます。
■プレシジョンプロミス試験参加施設
- Cedars-Sinai Medical Center (Los Angeles)
- Dana-Farber/Harvard Cancer Center (Boston)
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/Seattle Cancer Care Alliance/University of Washington (Seattle)
- Johns Hopkins Medicine (Baltimore, Maryland)
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (New York City)
- Moores Cancer Center at UC San Diego Health (San Diego, California)
- Perelman Center for Advanced Medicine, University of Pennsylvania (Philadelphia, Pennsylvania)
- Perlmutter Cancer Center/NYU Langone Health (New York City)
- University of Chicago Medicine Comprehensive Cancer Center (Chicago, Illinois)
- University of Texas MD Anderson Cancer Center (Houston, Texas)
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center (San Francisco, California)
- University of Florida Health Cancer Center (Gainesville, Florida)
- Virginia Mason Medical Center (Seattle)
- Washington University School of Medicine (St. Louis, Missouri)
- Weill Cornell Medicine (New York City)
オープンで積極的に患者を登録している施設の完全なリストについては、パンキャンのプレシジョンプロミス試験（PanCANのPrecisionPromise）ロケーションページにアクセスしてください。 プレシジョンプロミス試験（Precision Promise）の参加条件、適格性とプロトコルの詳細については、ClinicalTrials.gov のWebサイトを参照してください。
（Source:Promising Science-Let's Win Lustgarten Foundation)
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