PanCANの2021年度年次科学サミット
PanCAN 2021 Annual Scientific Summit
2021年11月17日
進行中のコロナパンデミック中の最大の懸念の1つは、癌研究への影響でした。
研究室が閉鎖され、臨床試験が一時停止される中、科学の進歩がひどく止まるのではないかという大きな恐怖がありました。しかし、科学者たちはコロナの制限にもかかわらず、なんとか研究を成し遂げています。この研究の多くは、PanCANの2021年度年次科学サミット（PanCAN2021 Science Summit）で強調されました。PanCANのリーダーシップ、研究者、医師-科学者、患者研究アドボケートなどを含む130人以上が参加したこのWEBイベントでは、PanCANの幅広い研究活動と進捗状況が取り上げられました。PanCANの取り組みの多くは、LetsWinによってカバーされています。今回このイベントで明らかになったのは、膵臓がんの専門家の間で、この病気の基本的な生物学をよりよく理解するだけでなく、がんを早期に発見し、より効果的に治療する方法を見つけるという深いコミットメントでした。そのため、さらに多くのことを2021科学サミットから報告する必要があります。
サミットの中で、PanCANは、プレシジョンプロミス（Precision PromiseSM）と呼ばれるアダプティブな臨床試験、全体的な早期発見イニシアチブ（EDI）、およびSPARKと呼ばれる健康データプラットフォームに関する最新情報を提供しました。
プレシジョンプロミスは、患者さんの新しい治療オプションに向けた進歩を加速することに焦点を当てた第II / III相多施設共同試験です。その目標は、研究室から臨床診療に向けて、効果的な治療をより迅速かつ効率的にもたらすことを期待して、臨床試験のプロセスを合理化することです。この試験は、まだ治療を受けていない、または一次治療で疾患が進行している転移性膵臓がんの参加者を対象としています。
この試験の特徴の1つは、いわゆる「アダプティブ試験」デザインです。これにより、複数の治療法を同時にテストでき、成功の確率に基づいて患者を治療群に割り当てることができます。言い換えれば、試験は進化する結果に適応していきます。このデザインのおかげで、薬が効いているかどうかを判断するために必要な参加者ははるかに少なくなります。これにより、臨床試験の実施にかかる時間が約50％短縮されます。参加者にとっては、プレシジョンプロミスのフレームワーク内で一次治療と二次治療の両方を受ける可能性があります。
（編集注：アダプティブデザインは、有効性を犠牲にすることなく開発プロセスを短縮できること、より早期に効果が十分に期待できない治療を判定できることなどの特長があります）
PanCANの早期発見イニシアチブ（EDI)
PanCANの早期発見イニシアチブ（EDI)は、膵臓がんの糖尿病または高血糖と最近診断された患者をスクリーニングします。この前向き臨床研究は、ランダム化比較臨床試験、いわゆる研究のゴールドスタンダードとして設計されていて、 PanCANは、米国国立がん研究所（NCI）の研究者、臨床医、統計学者、診断専門家の多様なチームと協力しています。目標は、新たに糖尿病を発症した患者の画像診断が膵臓がんの早期発見につながるかどうかを調べることです。膵臓がんの早期発見は、患者の長期生存を意味する可能性があり、外科的介入による治癒さえも意味する可能性があります。血液サンプルは、将来の膵臓がんバイオマーカーの分析のために、NCIによって維持されているバイオバンクに追加されます。
PanCANのSPARKデータ統合および分析プラットフォーム
研究では、一見無限に近い膨大な量のデータが生成されることがあります。また、残念ながら、そのデータを研究者間で共有することが困難になる場合があります。データが迅速に利用可能で、簡単に共有され、ユーザーフレンドリーであることを保証するために、PanCANにはSPARKと呼ばれる新しいデータ統合および分析プラットフォームイニシアチブがあります。ここでは、膵臓がんのゲノム医療を推進するノウ・ユア・チューマー （KnowYourTumor®）を含むPanCANの進行中のプログラムとサービスからのデータ、およびプレシジョンプロミス（PrecisionPromise）や早期発見イニシアチブ（Early Detection Initiative）などの研究からのデータサブセットを統合します。
革新的なアプローチ
科学的な最新情報は多数の専門家によって提供され、その全員がPanCANから資金提供を受けています。その中には、グレゴリー・ビーティ医学博士が含まれています。彼の研究プロジェクトは、もともと2017年に資金提供され、その後拡張されており、膵臓がんの多重組織ベースのアッセイおよび分析ツールと呼ばれています。簡単に言えば、ペンシルベニア大学のペレルマン医学部出身のビーティ博士の研究は、膵臓がんの複雑な腫瘍微小環境を分解し、よりよく理解することに焦点を当てています。そのために、ビーティ博士と彼の同僚は、彼の研究室での研究から開発された特殊なパネルを使用しており、微小環境のさまざまな側面を測定および分析しています。この研究により、より強力な治療反応と患者のアウトカムの改善がもたらされることが期待されています。
6年前、チャニング・デア博士（Channing Der、Ph.D）はPanCANの「研究加速ネットワークグラント賞（Research Acceleration Network Grant）」を受賞しました。この助成金により、デア博士と彼の同僚は、KRAS経路のさまざまな部分を対象とした併用療法のアプローチを模索しています。 KRASはかつて「医薬品開発ができない」と考えられていましたが、最近、肺がんの特定のKRAS変異を標的とする薬剤が承認されました。ただし、このKRASg12c変異は膵臓がん患者のごく一部でのみ発生するため、デア博士と彼のチームは、KRAS変異によって活性化される他のタンパク質を調べています。 「PanCANリーダーシップグラントへの道賞（Pathway to Leadership Grant）」の受賞者であり、デア博士の研究室の元メンバーであるカーステン・ブライアント博士は、細胞のオートファジーを標的とする薬剤と、KRASによって活性化されるタンパク質を標的とする別の薬剤の組み合わせが初期の研究で有望であることを発表しました。
他の演者のなかには、癌の生存と生活の質の測定に力を注いでいるジリアン・グレシャム博士が含まれていました。彼女のPanCAN資金により支援された研究プロジェクトは、1日を通しての患者の身体機能、睡眠の健康、およびその他のマーカーを調べて、機能低下の潜在的な初期指標を見つけ、治療および支持療法の戦略について、適切な調整を促します。
ラボ・研究所からクリニック・臨床現場にすばやく研究成果を移すことは、トランスレーショナルリサーチの目標の1つです。トランスレーショナルリサーチグラントのミニシンポジウムには、細胞代謝を妨げる新しい併用薬のアプローチを研究しているスーザン・ベイツ医学博士が含まれていました。相乗的に作用する2つの薬を使用するそのようなアプローチの1つは有望です。
がん研究と膵臓がんコミュニティを祝うバーチャルイベント
PanCANはまた、特別なウェビナー「研究で未来をどのように変えているか」をまとめました。 PanCANの社長兼CEOであるジュリーフレッシュマン氏（JulieFleshman、J.D.、M.B.A.）、PanCANの最高科学責任者であるリン・マトリジアン博士（Lynn Matrisian、Ph.D.、M.B.A）、膵臓がんの研究者であるデア博士、グレシャム博士、ベイツ博士などの講演者が参加しています。こ
のURLから特別ウェビナー講演「研究で未来をどのように変えているか」のビデオを見ることができます。⇒ https://www.youtube.com/watch?v=R8XyxZn6gF8
