Ref: 「Cabozantinib is an Orally Active VEGFR2/MET Inhibitor for Tumor Research」Edward Jenner 2023-08-28 IMMUNE SYSTEM RESEARCH
（祝）FDA、pNETおよびepNETに対するカボザンチニブを承認
2025年3月26日、米国食品医薬品局（FDA）は、以前に治療を受けた切除不能な局所進行または転移性の「良く分化した」膵神経内分泌腫瘍（pNET）および膵外神経内分泌腫瘍（epNET）を有する12歳以上の成人および小児患者に対して、カボザンチニブ（製品名：Cabometyx、製造元：Exelixis社）を承認しました。
カボザンチニブの処方情報は後日こちらに掲載される予定です。
治験データ（CABINET試験）について
カボザンチニブの有効性は、CABINET試験（NCT03375320）で評価されました。これは、二重盲検・プラセボ対照の多施設共同試験で、pNETおよびepNETの2つの無作為化コホート（合計298人）に分かれて実施されました。いずれのコホートも、以前の治療で進行した切除不能な局所進行または転移性のNET患者が対象です。
主要評価項目は**無増悪生存期間（PFS）**で、RECIST 1.1基準に基づき独立した放射線画像判定委員会（BIRC）が評価しました。副次的な評価項目には、**奏効率（ORR）および全生存期間（OS）**が含まれました。
🔹 pNETコホート（99人）
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カボザンチニブ 60mgを1日1回内服、またはプラセボを投与（2:1の割合で無作為化）
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PFS中央値：カボザンチニブ群 13.8ヶ月（95% CI: 8.9–17.0）／プラセボ群 3.3ヶ月（95% CI: 2.8–5.7）
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ハザード比（HR）：0.22（95% CI: 0.12–0.41）／p値 < 0.0001
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奏効率（ORR）：カボザンチニブ群 18%（95% CI: 10–30）／プラセボ群 0%（95% CI: 0–11）
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OSデータは未成熟（カボザンチニブ群の48%、プラセボ群の52%が死亡）
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**52%**のプラセボ群がカボザンチニブ群へクロスオーバー
🔹 epNETコホート（199人）
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同様の治療レジメンで2:1に無作為化
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PFS中央値：カボザンチニブ群 8.5ヶ月（95% CI: 6.8–12.5）／プラセボ群 4.2ヶ月（95% CI: 3.0–5.7）
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HR：0.40（95% CI: 0.26–0.61）／p値 < 0.0001
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ORR：カボザンチニブ群 5%（95% CI: 2.2–11）／プラセボ群 0%（95% CI: 0–5）
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OSデータは未成熟（カボザンチニブ群の63%、プラセボ群の60%が死亡）
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**37%**のプラセボ群がカボザンチニブへクロスオーバー
用量と安全性
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体重40kg以上の成人および12歳以上の小児：60mgを1日1回内服
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体重40kg未満の12歳以上の小児：40mgを1日1回内服
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安全性プロファイルは、すでに承認されているものと一致しています
国際連携と規制プロセス
この承認は、FDA腫瘍卓越センターの「Project Orbis」のもとで行われました。このプロジェクトは、がん治療薬の国際的な同時申請および審査の枠組みで、今回はオーストラリアのTGAおよびスイスのSwissmedicと連携しています。その他の機関での審査は継続中です。
また、ローリングレビューと申請者による「Assessment Aid」を活用し、審査が効率化されました。
医療関係者への情報
副作用に関する深刻な報告は、FDAのMedWatch報告システム（1-800-FDA-1088）へ連絡してください。
また、治験薬の個別患者用INDに関する支援は、FDA「Project Facilitate」まで（電話：240-402-0004、メール：このメールアドレスはスパムボットから保護されています。閲覧するにはJavaScriptを有効にする必要があります。）お問い合わせください。
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