海外ニュース：FDAが膵神経内分泌腫瘍（PNETs）の新治療法を承認：知っておくべきこと
エリン・ポスト著
2025年3月31日
アメリカ食品医薬品局（FDA）は、膵神経内分泌腫瘍（PNET、またはPanNET）の新しい治療薬を承認しました。
「膵神経内分泌腫瘍の患者さんに新たな治療選択肢が加わったことを大変嬉しく思います」と、PanCANの最高科学・医療責任者アンナ・バーケンブリット医師は述べています。「PNETは、最も一般的な膵臓がんである膵管腺癌よりも進行が遅い傾向にありますが、転移した場合の5年相対生存率は23%にとどまっており、新たな治療法の必要性が浮き彫りになっています。」
以下では、PanCANがこの新治療法に関するよくある質問に答えています。
■ カボザンチニブ（CABOMETYX®）とは？
カボザンチニブは分子標的治療薬です。FDAは、PNETと診断された膵臓がん患者の特定のサブグループに対して本薬を承認しました。PNETは膵臓の内分泌（ホルモン産生）細胞から発生します。PNETは通常型の膵癌である膵管腺癌（PDAC）ほど一般的ではなく、生物学的・臨床的にも大きく異なり、専門的な治療が求められます。
今回のFDA承認により、 カボザンチニブは膵臓外の神経内分泌腫瘍（epNETs）にも使用可能になります。これらの腫瘍は、消化管や肺など、膵臓以外の部位の細胞から発生します。
カボザンチニブはすでに進行性腎臓がん、肝臓がん、分化型甲状腺がんの治療薬として承認されています。
■FDA承認の意味は？
カボザンチニブは、手術が適応とならない、既に治療を受けた「良く分化したPNET（腫瘍細胞が正常に近く、増殖が遅いタイプ）」の成人患者に対して承認されました。
■PNET患者にとってのメリットは？
第III相臨床試験で カボザンチニブの有効性が検証されました。この試験では、前治療後にがんが進行したPNET患者99名が対象となりました。そのうち、 カボザンチニブを投与された66名の無増悪生存期間（がんが悪化するまでの期間）は中央値13.8か月、対照群の33名は3.3か月でした。全体の奏効率（腫瘍が縮小した割合）は18%で、これにより試験は早期に終了となり、対照群の患者にもカボザンチニブの投与が可能となりました。
■ カボザンチニブの副作用は？
製薬会社Exelixisによると、主な副作用には、疲労感、食欲低下、吐き気・嘔吐、体重減少、便秘などがあります。試験中、副作用により49%の患者が投与量を減らし、19%の患者が治療を中止しました。高血圧や下痢、「手足症候群」と呼ばれる皮膚障害も一般的かつ重度の場合があります。詳細な副作用情報は カボザンチニブの公式サイトをご覧ください。
■ カボザンチニブに関心がある患者はどうすればいい？
PNETと診断された方は、主治医にこの治療法について相談してください。PanCANの患者サービスに連絡してください。専門のケースマネージャーが、PNETに関する正確かつ最新の情報を提供します。利用できるリソースには、臨床試験の個別検索、全米のPNET専門医リスト、PNETの診断と治療に関する無料小冊子などがあります。
■保険はこの治療をカバーしますか？
FDA承認は安全性と有効性が確認されたことを意味し、FDA自体が保険の対象を決めることはありませんが、承認された治療法は通常、MedicareやMedicaidでカバーされます。民間の保険会社によるカバーはプランにより異なります。
経済的な負担が懸念される方には、PanCAN患者サービスが財政支援プログラムの情報を提供しています。
■このニュースの重要性は？
PNETは稀少ながんで、治療法が限られています。2025年に予想される67,440件の膵臓がん診断のうち、PNETは10%未満です。早期発見できれば手術も可能ですが、分子標的治療の他、放射線療法、肝臓局所療法、ホルモン療法、化学療法、臨床試験などが治療選択肢となります。
今回の承認は、2018年以来初のPNET向け新治療薬であり、患者にとって新たな希望です。今後も研究への投資と、連邦資金への支援を求めるアドボカシー活動の継続が必要です。
---
＜免責事項＞この医療記事は、米国の膵臓がんに関する最新の研究ニュースを紹介する目的で書かれています。特定の治療法や薬の使用を推奨するものではありません。ご自身の病状については、担当医とよく話し合ってください。このウェブサイトの情報を利用して生じた結果についてPanCANJapanは一切責任を負うことができませんのでご了承ください
Sourcce: https://pancan.org/news/fda-approves-new-treatment-for-pnets-what-you-need-to-know/
