海外ニュース：FDAは膵臓癌を含む固形腫瘍に対する遺伝子検査FoundationOne CDx™を承認した

201７年11月30日

米国マサチューセッツ州ケンブリッジ - （BUSINESS WIRE） - （ファウンデーションメディカル社）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が固形腫瘍の包括的なコンパニオン診断テストであるFoundationOne CDx™を承認したと発表しました。 FoundationOne CDxは、固形腫瘍患者のための専門的ガイドラインに従って癌治療管理に情報を提供するのを助けるために医療専門家による使用を意図しています。すべての固形腫瘍に対するこの種の最初で唯一のFDA承認試験、FoundationOne CDxは以下のように作用する検査です。

（編集注：FoundationOneCDx（中外製薬）は2018年12月27日に厚生労働省により承認されました。この包括的ながんゲノムプロファイリング検査は、がんの診断や治療に関連する324遺伝子の変異等の検出結果、マイクロサテライト不安定性の判定結果及び主要遺伝子変異量スコアの情報の一括取得が行える。また複数の遺伝子変異等について、特定医薬品の適応の判定補助が行える機能があるとされています。）

・特定のFDA承認の標的療法による治療から恩恵を受ける可能性のある患者を特定するための包括的なコンパニオン診断。
・免疫療法および他の標的療法の適応判断を助けるためのMSI、TMBなどのバイオマーカーを含む包括的な遺伝子プロファイリング（CGP）検査。
・臨床試験への参加機会を識別する医師のためのツール。
・精密治療薬を開発するバイオ医薬品会社のためのコンパニオン診断開発のためのFDA承認のプラットフォーム。

FoundationOne CDxは、癌の成長を促進することが知られている324遺伝子のあらゆる種類のゲノム変異を評価し、治療の決定を導くのに役立つ可能性のある実用的な情報を提供します。特定の種類の非小細胞肺がん（NSCLC）、黒色腫、結腸直腸がん、卵巣がん、または乳がんのある患者に対するコンパニオン診断としても、17のうちの1つで治療を受けることができる患者を特定するのに適しています。それぞれの適応症に対して第一選択療法として現在承認されている12の標的治療薬を含みます。 FoundationOne CDxは、マイクロサテライト不安定性（MSI）や腫瘍変異負荷（TMB）など、免疫療法の適応を知らせるのに役立つ可能性があるバイオマーカーも報告します。患者管理に関連する他の遺伝子のゲノム変異や関連する臨床試験情報も提供します。

Foundation Medicineが実施した以前のCGPテストに基づくと、5つの一般的な進行がんの約3人に1人の患者がFDA承認の治療法と一致すると予測されています。 Foundation Medicineとそのバイオ医薬品パートナーがプラットフォーム上で追加のコンパニオン診断薬のFDA承認を追求するにつれて、時間の経過とともに増加します。今日、開発中の新しい抗がん剤の約50％が、コンパニオンバイオマーカーを持つと予測されています。

FDAの承認と同時に、米国の公的医療保険制度であるメディケアおよびメディケイドサービスセンター（CMS）は、FoundationOne CDx用の予備の全国保険適用決定（NCD）を発行しました。ドラフトNCDは、FDAが承認したコンパニオン診断請求の補償範囲、および他の固形腫瘍タイプにおけるエビデンスの開発を伴う追加の補償範囲の経路を提供します。最終的な政策は、予備的なNCDの一般のコメントと管理期間の後、2018年の第一四半期中に発行されると予想されます。

LUNGevity Foundationの社長兼最高経営責任者（CEO）であるAndrea Ferris氏は、次のように述べています。 「このFDAの承認は、1つの検査で、患者が自分の癌に対してコンパニオン診断法が確立されている治療法にアクセスしながら、それらが最も恩恵を受けることができる治療法および臨床試験を特定できる幅広い腫瘍プロファイルを得ることを意味します。この決定は、次世代シーケンシングを民主化する可能性を秘めており、地域で治療を受けている患者がこれらのバイオマーカー主導の治療にアクセスするための障壁を低くしている」と述べた。

「包括的なゲノムプロファイリングは精密医療への入り口です。FDAとCMSからのこの決定は、メディケア患者への適用範囲につながる可能性があり、患者と臨床医による精密医療へのアクセスを改善する重要な一歩を表します。」とアメリカの癌治療センター、プレシジョンメディスンのメディカルディレクター、Ankur R. Parikh氏は述べています。 「重要なゲノム情報へのアクセスは、革新的で的を絞った治療法の選択肢を提供するための重要なステップです。」

FoundationOne CDx検査は、FDA承認された治療法に適合する遺伝子変異を識別し、癌の成長を促進することが知られている癌遺伝子に起こる変異を識別し、マイクロサテライト不安定性（MSI）や腫瘍遺伝子変異量（TMB）を含むゲノムバイオマーカーに関する情報を提供し、関連する臨床試験の情報を提供し、さらに解釈の内容を含む統合レポートを提供します。この統合レポートは、固形腫瘍患者の腫瘍学の専門的ガイドラインに従って開発されます。

Foundation Medicineの最高経営責任者であるTroy Cox氏は、次のように述べています。 「医師は、ツールキットに含まれるすべての固形腫瘍についてFDA承認の検査を受けることができ、さらに標的と免疫療法の選択肢を知らせてもらい、臨床試験に参加する患者の機会を特定することができます。患者ケアに対する意義を超えて、FoundationOne CDxはバイオ医薬品を患者に提供するものと期待します。基礎医学チームを代表して、がん治療を変革するという共通の使命を持つ私たちが並行した見直しを通して作業を続けているので、FDAとCMSに、彼らのリーダーシップとコラボレーションを感謝したいと思います。」

FoundationOne CDxは、パラレルレビュープログラムでFDAとCMSによってレビューされた最初の固形腫瘍の包括的なゲノムプロファイリング検査です。 FDA承認は、分析的検証およびFDA承認アッセイとの一致研究に基づいていました。 FoundationOne CDxは、CMSからNCDが完成した後に市販される予定です。

■FoundationOne CDx™について
FoundationOne CDx™は、324個の遺伝子における置換、挿入および欠失の変異（indel）、コピー数の変異（CNA）を検出し、遺伝子の再配列を選択する次世代のシークエンシングベースのin vitro診断装置です。ホルマリン固定パラフィン包埋（ＦＦＰＥ）腫瘍組織標本から単離したＤＮＡを用いたマイクロサテライト不安定性（ＭＳＩ）および腫瘍突然変異量（ＴＭＢ）を行います。この検査は、承認された治療用製品の表示に従って、下記の標的治療法による治療から恩恵を受ける可能性のある患者を特定するためのコンパニオン診断として意図されています。さらに、FoundationOne CDxは、充実性悪性新生物患者の腫瘍学の専門的ガイドラインに従って、資格のある医療従事者によって使用される腫瘍突然変異プロファイリングを提供することを目的としています。 FoundationOne CDx検査は、Foundation Medicine社で実施されるシングルサイトアッセイです。

 NSCLC患者におけるエルロチニブ、アファチニブまたはゲフィチニブの有効性を示している可能性があるEGFRエクソン19欠失およびEGFRエクソン21 L858Rの変異
 NSCLC患者におけるオシメルチニブの有効性を示す可能性があるEGFRエクソン20 T790Mの変異
 NSCLC患者におけるクリゾチニブ、アレクチニブまたはセリチニブの有効性を示す可能性があるALK遺伝子再構成
 NSCLC患者におけるダブラフェニブとトラメチニブの併用効果を示す可能性のあるBRAF V600E
 黒色腫患者におけるベムラフェニブまたはダブラフェニブの有効性を示す可能性のあるBRAF V600E
 黒色腫患者におけるベムラフェニブと組み合わせたトラメチニブまたはコビメチニブの有効性を示す可能性があるBRAF V600EおよびV600K
 乳癌患者におけるトラスツズマブ、ペルツズマブまたはアドトラスツズマブエムタンシンの有効性を示す可能性があるERBB2（HER2）増幅　
 大腸癌患者におけるセツキシマブの有効性を示す可能性のあるKRAS野生型（コドン12および13に変異がない）
 大腸癌患者におけるパニツムマブの有効性を示す可能性のあるKRAS野生型（エクソン2、3および4に変異がない）およびNRAS野生型（エクソン2、3および4に変異がない）
 卵巣癌患者におけるルカパリブの有効性を示す可能性があるBRCA1 / 2の変異

FoundationOne CDxの詳細については、http：//www.FoundationMedicine.comをご覧ください。

■ファウンデーションメディシン（Foundation Medicine）社について
ファウンデーションメディシン社（NASDAQ：FMI）は、癌治療の変革を専門とする分子情報企業です。各患者の独自の癌に寄与する遺伝子の変化を深く理解することで治療法を知ることができます。当社は、患者のがんの分子変化を特定し、それらを関連する標的療法、免疫療法、および臨床試験と一致させるための包括的な遺伝子プロファイリングの分析結果を提供しています。 当社の分子情報プラットフォームは、癌における分子医学の科学の発展を支援するために、臨床医、学術研究者および医薬品開発者のニーズに応えることによって、患者の日常的ケアを改善することを目的としています。

詳細については、http：//www.FoundationMedicine.comをご覧になるか、TwitterのFoundation Medicine（@FoundationATCG）をご覧ください。