AACRニュース:周術期の臨床試験デザインの未来

AACRニュース:周術期の臨床試験デザインの未来
最近開催されたFDA-AACRワークショップでは、複数の治療段階を含む臨床試験のデザイン、分析、解釈におけるベストプラクティスが検討された。
著者 エリザベス M. ジャフィー医師
2024年9月20日
ここ10年間で、無作為化試験の波が、切除可能な早期固形腫瘍に対する術前または術後補助療法としての免疫チェックポイント阻害薬(ICI)の承認につながりました。 術前補助療法は、通常は手術という治療の前に実施され、術後補助療法は治療の後に実施されます。
テセントリク(一般名アテゾリズマブ)やキイトルーダ(一般名ペンブロリズマブ)などの免疫チェックポイント阻害剤(ICI)の出現により、多くの早期がんの周術期療法、すなわち手術前後の治療の状況は一変しました。進行中の臨床試験や免疫チェックポイント阻害剤(ICI)の最近の承認により、がん患者の治療成績の改善が示唆されていますが、適切な治療の順序、投与量、期間、および術前または術後単独免疫療法または併用免疫療法の選択における最善のアプローチなど、未解決の問題も数多く残っています。 免疫チェックポイント阻害剤ががんの手術の前後により広く使用されるようになるにつれ、米国食品医薬品局(FDA)は、一部の患者ががんの治療に必要な以上の治療を受けることで、不必要な毒性につながる可能性があることを懸念しています。
臨床試験デザインのばらつきは、特に有効性データの解釈において課題を生み出しており、これは規制当局の意思決定や臨床診療に影響を及ぼす可能性があります。さらに、術前療法と術後療法を比較した場合にどちらが優れているか、また、手術の前後で全身療法を実施することが患者の転帰を改善するかどうかを判断することが難しくなっています。
5月9日に開催されたFDAと米国癌学会(AACR)が合同ワークショップでは、こうした問題について検討が行われました。FDAの部門長としてワークショップの共同議長を務めたハープリート・シン医師は、「連携の欠如、患者リソースの重複、最適とは言えない試験デザインにより、患者と医療提供者は答えを得られた質問よりも多くの疑問が生じる状況に置かれている」と述べました。シン氏は最近FDAを退職し、臨床研究機関であるPrecision for Medicineの最高医療責任者に就任しました。 乳がん、肺がん、その他の手術中のがんに関する最近の臨床試験の結果が明らかになるにつれ、ワークショップのテーマの根幹をなす疑問が、FDAのがんセンター・オブ・エクセレンスのディレクターであるリチャード・パズダー医師によって投げかけられました。「どの程度(治療)を行えば十分なのか?」
















