AACR2024ニュース:意味のある試験結果(FDA加速承認の問題点を指摘)
AACR2024ニュース: 意味のある試験結果(FDA加速承認の問題点を指摘)
FDAにより加速承認されたがん治療薬は、全生存期間やQOLのベネフィットを示さないにもかかわらず、しばしば承認される。
エリック・フィッツシモンズ著
2024年4月8日
2024年4月7日、サンディエゴで開催された米国癌学会年次総会(AACR)で、ボストンのブリガム・アンド・ウィメンズ病院の血液学者であり研究者であるエドワード・クリフ氏が講演を行った。クリフ氏は、早期承認された多くの抗がん剤が、5年後には患者にとって意味のある利益を示していないという研究を発表した。
米国食品医薬品局(FDA)の早期承認プログラム(Accelerated Approval Program)は、有望な新治療薬がより早く患者に届くよう、早期に効果を示すことを目的としているが、ある研究により、この指定を受けた抗がん剤の中には、生存期間や生活の質(QOL)に有益性を示さないまま通常の承認を受けているものがあることが判明した。
サンディエゴで開催されたAACR2024で4月7日に発表され、同時にJAMA誌に掲載された研究によると、2013年から2017年までに早期承認された抗がん剤のうち、5年後に患者にとって意味のある転帰の改善を示したのはわずか43%であった。にもかかわらず、これらの薬剤の63%が通常の承認に変更された。
研究者たちは、体内のがんに影響を及ぼす治療法の能力を測定・追跡するために、さまざまな値を用いている。何が承認され、治療施設で使用されるかを決定するために、FDAは臨床的利益、すなわち患者の経験(寿命やQOLなど)を改善する効果を優先する。
現在、多くの研究では、検査結果や画像結果などの代替エンドポイントを測定しており、それ自体は患者にとって意味のあるものではないが、臨床的利益を予測し、より早く測定できる可能性がある。FDAの早期承認プログラムでは、有望な医薬品をより早く患者に届けるために、代替エンドポイントを用いている。加速承認された医薬品は、その後の確認試験で臨床的有用性を示し、通常の承認に移行することが期待されるが、この研究では、必ずしもそのようなプロセスではないことが判明した。